Dječaku (11) vraćen sluh nakon revolucionarne genske terapije u SAD-u

Nakon revolucionarne i inovativne genske terapije američkih znanstvenika, 11-godišnji dječak je po prvi put iskusio osjećaj sluha. Dječja bolnica u Philadelphiji (CHOP), pioniri spomenutog tretmana bez presedana u Sjedinjenim Državama, naglašavaju njegov potencijal za pružanje nade pacijentima s genetski uzrokovanim gubitkom sluha.

tri vijesti o kojima se priča Što to točno znači? Znanstvenici su pronašli ogromnu pukotinu ispod jednog od vulkana u našem susjedstvu Sad znamo i to NASA-ino superračunalo provelo 400.000 simulacija i sve upućuju na istu godinu u kojoj će Zemlja biti uništena Baš kao na Zemlji? Znanstvenici došli do zanimljivog otkrića: Ako na Marsu ima života, vjerojatno se skriva u - špiljama

Dječak Aissam Dam patio je od gluhoće zbog rijetke genetske abnormalnosti koja sprječava proizvodnju otoferlina, ključnog proteina za "stanice dlačice" unutarnjeg uha za pretvaranje zvučnih vibracija u kemijske signale koje šalje mozak. Kirurg John Germiller, direktor kliničkog istraživanja u CHOP-u, osvrnuo se na veliko postignuće u liječenju dječaka, naglašavajući dugotrajne napore koji obuhvaćaju dva desetljeća unutar medicinske i znanstvene zajednice.

Velik uspjeh znanstvenika: Pomoću genske terapije uspjeli djelomično povratiti vid slijepoj osobi

Iako je genska terapija koju smo proveli na našem pacijentu imala zadatak ispraviti abnormalnost u jednom, vrlo rijetkom genu, ove studije mogu otvoriti vrata za buduću upotrebu, za neke od preko 150 drugih gena koji uzrokuju gubitak sluha u djetinjstvu, pojašnjava Germiller.

Aissam je 4. listopada 2023. godine bio podvrgnut kirurškom zahvatu koji je uključivao uvođenje modificiranog virusa u njegovu pužnicu, za prijenos funkcionalnih kopija gena otoferlina.

Nakon tretmana, Aissamov sluh se značajno poboljšao, a nakon četiri mjeseca ostao je samo blagi do umjereni gubitak. New York Times primjećuje da bi se, unatoč ovom napretku, Aissam, koji je rođen u Maroku i živi u Španjolskoj, mogao suočiti s izazovima u usvajanju govora, jer se prozor za usvajanje jezika obično zatvara do pete godine.

Primorac najavio: Genska terapija za pet bi godina trebala postati rutina u liječenju

Studija, odobrena od strane američke Uprave za hranu i lijekove (FDA), dala je prednost starijoj djeci iz sigurnosnih razloga. Akouos Inc, podružnica tvrtke Eli Lilly and Company, sponzorirala je ispitivanje, koje je dio šire inicijative koja uključuje slična nastojanja u Sjedinjenim Državama, Europi i Kini.

Germiller naglašava potrebu za nastavkom istraživanja. Kako se više pacijenata različite dobi bude liječilo ovom genskom terapijom, znanstvenici će saznati više o stupnju do kojeg se sluh poboljšava i može li se ta razina sluha održati tijekom mnogih godina, ističe na kraju.

Izvor: Science Alert