Preliminarni rezultati jednog od najranijih kliničkih testiranja alata za modificiranje gena CRISPR-Cas9 pokazali su dokaze da je ta tehnika sigurna i zamisliva u uporabi za liječenje ljudskih bolesti.

"Dizajnerske" imunološke stanice s pojačanim sposobnostima traženja i napadanja tumora pokazale su obećavajuće rezultate u borbi protiv određenih oblika raka, no znanstvenici bi htjeli unaprijediti metode za pojačavanje spomenutih sposobnosti imunoloških stanica. Jedna od opcija za to upravo je CRISPR-Cas9, odnosno metoda pomoću koje se mogu napraviti ciljane promjene u genomu tih stanica.

U spomenutom kliničkom testiranju znanstvenici Edward Stadtmauer i Carl June sa Sveučilišta Pennsylvania u Philadelphiji zajedno su s kolegama prikupili T-stanice (imunološke stanice) troje pacijenata oboljelih od raka.

Koristeći konvencionalne metode genetskog inženjeringa, tim je T-stanicama dao sposobnost da prepoznaju protein koji neke stanice raka proizvode. Isto tako su koristeći CRISPR-Cas9 blokirali proizvodnju tri proteina u T-stanicama, koji onemogućuju njihovo napadanje stanica tumora.

Nakon što su modificirane imunološke stanice vratili u tijela pacijenata, one su se 9 mjeseci uspješno zadržale bez značajnih nuspojava. Ipak, rak kod sva tri pacijenta sudionika testiranja nastavio se razvijati.

Izvor: Nature.com