Terapija koja se prije smatrala znanstvenom fantastikom uspjela je kod više pacijenata zaustaviti agresivni karcinom krvi, za koji konvencionalna medicina dosad nije imala rješenja. Britanski liječnici izvještavaju o uspjehu korištenjem genetski modificiranih T-stanica za napad na zloćudne stanice raka krvi.
Riječ je o genskoj terapiji koja precizno uređuje DNK bijelih krvnih stanica, pretvarajući ih u "živi lijek" sposoban za lov na rak. Prva pacijentica, djevojčica koja je liječena 2022. godine, i dalje je bez bolesti i sada se nada postati znanstvenica u području raka.
Djevojčici vraćen život
Doista sam mislila da ću umrijeti i da neću moći odrasti i raditi sve ono što svako dijete zaslužuje moći raditi, rekla je tada za BBC 16-godišnja Alyssa Tapley iz Leicestera, prva osoba na svijetu koja je primila terapiju u bolnici Great Ormond Street u Londonu. Nakon četiri mjeseca provedena u izolaciji dok joj se imunološki sustav obnavljao, njezin rak je nestao.
Alyssa sada pohađa završne razrede srednje škole i planira budućnost u biomedicinskom istraživanju. Razmišljam o pripravništvu u biomedicinskoj znanosti i nadam se da ću se jednog dana baviti istraživanjem raka krvi, rekla je.
Učinkovitost od 64 posto
Od tada je osmero djece i dvoje odraslih s akutnom limfoblastnom leukemijom T-stanica primilo eksperimentalnu terapiju, a 64 posto pacijenata postiglo je remisiju. Navedeni oblik leukemije uzrokuje nekontrolirani rast T-stanica, prirodnih branitelja tijela, što čini kemoterapiju i transplantacije koštane srži neučinkovitima. Bez te nove terapije jedina opcija bila bi palijativna njega.
Znanstvenici sa Sveučilišnog koledža u Londonu (UCL) i bolnice Great Ormond Street u Londonu koristili su uređivanje baza, tehnologiju koja mijenja pojedine DNK baze - adenin, citozin, gvanin ili timin – dajući upute T-stanicama. Tim postupkom uklanjaju se CD7 antigeni s modificiranih T-stanica kako bi se spriječilo samouništenje terapije, dodala otpornost na kemoterapiju i usmjerilo te modificirane T-stanice da napadaju sve stanice s CD7 antigenima, bilo da su kancerogene ili zdrave T-stanice, ali ne i same sebe (jer im je taj antigen uklonjen).
Pacijentima vraćena nada
Prije nekoliko godina ovo bi bila znanstvena fantastika. Moramo u osnovi rastaviti cijeli imunosni sustav. To je duboko i intenzivno liječenje, vrlo zahtjevno za pacijente, ali kada uspije, rezultat je izvanredan, kaže prof. Waseem Qasim s UCL-a i jedan od autora istraživanja koje je objavljeno u časopisu New England Journal of Medicine.
U studiji se navodi da je devet od prvih jedanaest pacijenata postiglo duboku remisiju, što im je omogućilo uspješnu transplantaciju koštane srži, a sedam pacijenata ostaje bez bolesti i do tri godine nakon tretmana. Rizici uključuju infekcije i rijetke kancerogene stanice koje izbjegavaju navedenu terapiju usmjerenu na CD7 antigene.
S obzirom na to koliko je agresivan ovaj oblik leukemije, to su prilično impresivni klinički rezultati i naravno da sam vrlo sretan što smo uspjeli pružiti nadu pacijentima koji su je inače izgubili, rekao je za BBC dr. Robert Chiesa iz bolnice Great Ormond Street.
