Američka federalna agencija za lijekove (FDA) upravo je odobrila novi lijek za rijetku bolest zgrušavanja krvi po cijeni od koje bi se mnogima moglo zavrtjeti u glavi. Doza tog lijeka pacijente će koštati 3,5 milijuna dolara, što ga u osnovi čini trenutačno najskupljim lijekom u svijetu.

Njegova je cijena na prvi pogled zapanjujuća, ali nedavna analiza isplativosti lijeka sugerira da je to relativno poštena cijena za ono što liječenje postiže, barem u SAD-u.

Dragan Primorac - 4 Primorac najavio: Genska terapija za pet bi godina trebala postati rutina u liječenju

Lijek o kojem je riječ se zove Hemgenix i predstavlja gensku terapiju za hemofiliju B, rijetku genetsku bolest koja uzrokuje smanjeno zgrušavanje krvi. Najozbiljniji simptomi uključuju spontane i ponovljene epizode krvarenja koje je teško zaustaviti.

Lijek će biti potrebniji muškarcima

Hemofilija B obično je češća kod muškaraca nego kod žena. Procjene pokazuju da gotovo 8000 muškaraca u SAD-u trenutačno pati od te bolesti, iako je točan podatak teško pronaći. Glavni lijek koji se trenutačno koristi za liječenje hemofilije B u SAD-u daje pacijentima prijeko potreban faktor zgrušavanja, ali njegovi doživotni troškovi liječenja su visoki. Kod onih s teškim simptomima potreban je rutinski i skupi režim liječenja, čija učinkovitost s vremenom može početi slabjeti.

Znanstvenici procjenjuju da je životni trošak za svakog pacijenta s umjerenom do teškom hemofilijom B oko 21 do 23 milijuna dolara. Troškovi liječenja u Ujedinjenom Kraljevstvu jeftiniji su nego u SAD-u, ili drugdje u Europi, ali još uvijek iznose desetke milijuna dolara po pacijentu tijekom njihova života.

Hemgenix je, s druge strane, jednokratni intravenski proizvod koji se daje u jednoj dozi po nižoj cijeni. Proizvod se prenosi u tijelo putem vektora baziranog na virusima, koji je projektiran za isporuku DNK ciljanim stanicama u jetri. Tu genetsku informaciju zatim repliciraju stanice, šireći upute za proizvodnju proteina zgrušavanja, poznatog kao faktor IX.

Učinkovitost i nuspojave

Dvije studije dosad su ispitale učinkovitost i sigurnost Hemgenixa. U jednoj studiji među 54 sudionika s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B, znanstvenici su otkrili povećane razine aktivnosti faktora IX, smanjujući potrebu za inače dostupnim zamjenskim terapijama. Nakon primanja genske terapije stopa po kojoj su pacijenti razvili nekontrolirana krvarenja pala je za više od 50 posto u usporedbi s osnovnom stopom.

Pregled kod oftamologa, ilustracija Velik uspjeh znanstvenika: Pomoću genske terapije uspjeli djelomično povratiti vid slijepoj osobi

Nuspojave uzimanja Hemgnixa uključuju glavobolje, simptome slične gripi i povišenje enzima u jetri, a sve bi to liječnici trebali pozorno pratiti.

Genska terapija za hemofiliju na pomolu je već više od dva desetljeća. Unatoč napretku u liječenju hemofilije, prevencija i liječenje epizoda krvarenja može nepovoljno utjecati na kvalitetu života pojedinaca. Današnje odobrenje pruža novu mogućnost liječenja za pacijente s hemofilijom B i predstavlja važan napredak u razvoju inovativnih terapija za one koji imaju velik teret bolesti povezanih s ovim oblikom hemofilije, napominje Peter Marks, direktor Centra za procjenu i istraživanje bioloških lijekova u FDA.

No i dalje nije jasno je Hemgenix lijek za hemofiliju B, iako su početni rezultati obećavajući.

"Lijek siroče" i monopol tržišta

Za ozbiljne, ali rijetke poremećaje poput hemofilije B, FDA ima posebnu oznaku za poticanje medicinskih istraživanja. Hemgenix je, na primjer, klasificiran kao "lijek siroče" jer će liječiti samo mali broj pacijenata. Proizvođač Hemgenixa CSL Behring zbog navedene klasifikacije ima ekskluzivna prava na tržište SAD-a sljedećih sedam godina.

Poticaji koje koristi američka vlada za poticanje znanstvenih istraživanja koristan su način za poticanje inovacija u rijetkim bolestima koje bi inače ostale po strani, ali takva politika predstavlja zapravo dvosjekli mač. To također znači da tržište SAD-a snosi troškove održavanja monopola na lijekove, dok druge nacije, koje postavljaju ograničenja na cijene lijekova, ubiru prednosti međunarodnog istraživanja.

Lijekovi na recept danas su u SAD-u dva do šest puta skuplji nego u drugim dijelovima svijeta.

Prethodni rekorder za najskuplji lijek bio je još jedan oblik genske terapije za liječenje spinalne mišićne atrofije. Uz procijenjenih 2 milijuna američkih dolara po dozi, i taj je lijek isto tako izazvao žestoku raspravu o načinu na koji farmaceutske tvrtke financiraju svoje poslovanje.

Dok su mnogi proizvođači lijekova tijekom proteklih nekoliko desetljeća iskoristili status lijeka za rijetke bolesti kako bi stvorili monopole na lijekove, ovaj najnoviji proizvod mogao bi biti jedan od slučajeva u kojem bi politika mogla funkcionirati barem za neke ljude, koji imaju jako, jako dobro osiguravajuće društvo iza sebe. Hemgenix bi takvima mogao uštedjeti milijune na medicinskim troškovima te im poboljšati živote na nemjerljive načine.

S druge strane, ostaje vidjeti vidjeti koliko će proizvođači lijekova moći naplaćivati za Hemgenix u drugim dijelovima svijeta.

Izvor: Science Alert

Još brže do najnovijih tech inovacija. Preuzmi novu DNEVNIK.hr aplikaciju